29/03/2026
Un rasguño o una bacteria común puede convertirse en una sentencia de muerte para los niños que nacen con LAD-I (Deficiencia de Adhesión Leucocitaria tipo I). Esta inmunodeficiencia pediátrica grave y rara se produce por mutaciones que afectan a la proteína CD18, necesaria para que los glóbulos blancos circulen de la sangre a los focos de infección e inflamación. Sin esa especie de 'GPS', los glóbulos blancos no pueden ir a esa zona infectada a hacer su papel y los pacientes experimentan problemas para la cicatrización de sus heridas, así como infecciones recurrentes y potencialmente mortales ya en la primera infancia.
Hasta ahora su única esperanza era un trasplante de médula ósea (alogénico de células madre hematopoyéticas), que conlleva ciertos riesgos y requiere un donante compatible -que no siempre llega-. La investigación biomédica española ha cambiado eso gracias al diseño de un fármaco que acaba de ser aprobado comercialmente por la FDA (la Agencia del Medicamento de EEUU), el primer medicamento de terapia génica desarrollado a partir de una investigación española que ha obtenido autorización comercial en EEUU.
Un rasguño o una bacteria común puede convertirse en una sentencia de muerte para los niños que nacen con LAD-I (Deficiencia de Adhesión Leucocitaria tipo I). Esta...
