11/10/2026
https://www.facebook.com/share/p/19qcyEiqhh/
❗️Optogenetica redă componente ale vederii la pacienți orbi. Cercetarea românească e conectată la frontierele neuroștiinței
La mai puțin de o săptămână după ce Premiul Nobel pentru Fiziologie sau Medicină din 2026 a recompensat descoperirile care au făcut posibilă optogenetica, un studiu clinic publicat în The New England Journal of Medicine a adus noi dovezi că anumite funcții vizuale pot fi recuperate după degenerarea avansată a retinei. Terapia experimentală, care combină transferul genetic cu stimularea luminoasă, a permis unor persoane cu retinită pigmentară avansată să recâștige componente ale funcției vizuale. Rezultatele studiului PIONEER au fost publicate online la 7 octombrie 2026 de José-Alain Sahel, Botond Roska și colaboratorii lor. ✔️ Dintre cei zece participanți, șapte au prezentat o creștere a sensibilității la lumină, iar șase au înregistrat o ameliorare considerată semnificativă clinic. Rezultatele extind dovezile privind potențialul optogeneticii în medicina umană, fără a demonstra însă vindecarea orbirii sau restabilirea vederii normale. [1–3]
Retinita pigmentară cuprinde un grup de afecțiuni ereditare în care fotoreceptorii, celulele responsabile de captarea luminii, se degradează progresiv, provocând pierderea severă și, în stadii avansate, ireversibilă a vederii. În loc să încerce regenerarea acestor celule, echipa internațională a ales o cale alternativă: modificarea genetică a celulelor ganglionare retiniene, care pot supraviețui după pierderea fotoreceptorilor. Printr-o injecție intravitreană, cercetătorii au introdus un vector viral adeno-asociat care transportă gena pentru ChrimsonR, o opsină fotosensibilă din familia canalelor rodopsinice. Proteinele fotosensibile și controlul activității celulare prin lumină constituie fundamentul molecular al optogeneticii, domeniu pentru care Karl Deisseroth, Georg Nagel și Peter Hegemann au primit Premiul Nobel (Nobel Prize) în 2026. Participanții au folosit ochelari speciali care transformă imaginile captate de o cameră în impulsuri luminoase capabile să activeze celulele modificate genetic. În evaluările comportamentale, unii participanți au prezentat îmbunătățiri în detectarea și localizarea obiectelor. Funcția recuperată a rămas însă limitată: terapia nu a permis citirea obișnuită sau recunoașterea fețelor. Studiul, deschis și cu un număr redus de participanți, a avut ca obiectiv principal evaluarea siguranței; eficacitatea și durabilitatea beneficiilor necesită investigații suplimentare. [1–3]
Pentru 🇷🇴 România, această evoluție se înscrie într-un peisaj de cercetare cu legături relevante atât cu biologia retinei, cât și cu neuroștiințele internaționale. La Universitatea TRANSILVANIA din Brasov, Tudor Constantin Badea, cercetător științific în cadrul Institutului de Cercetare-Dezvoltare al universității și conducător al laboratorului Transilvania Neurogenetics, studiază dezvoltarea neuronilor retinieni, identitatea lor moleculară și rolul acestora în circuitele vizuale. Cercetările grupului asupra programelor genetice care determină tipurile de celule ganglionare retiniene contribuie la înțelegerea mecanismelor care guvernează dezvoltarea și funcția acestor neuroni. O altă legătură românească cu frontierele neuroștiinței internaționale este Sergiu Pașca, cercetător român de la Stanford University, cunoscut pentru dezvoltarea organoizilor și assembloizilor - modele experimentale ale țesutului și circuitelor cerebrale umane. ❗️Pașca a colaborat cu Karl Deisseroth, laureat al Nobelului din 2026, în cadrul programului interdisciplinar Stanford Brain Organogenesis. Cei doi sunt coautori ai unui studiu publicat în Nature în 2022, care a demonstrat maturizarea și integrarea în circuite neuronale a organoizilor corticali umani transplantați la șobolani, precum și ai unui protocol publicat în Nature Protocols în 2024. Aceste lucrări nu privesc terapia optogenetică pentru orbire, iar Pașca nu a fost coautor al studiului clinic PIONEER. Ele ilustrează însă convergența dintre biologia celulară, ingineria circuitelor neuronale și optogenetică, într-un domeniu în care un cercetător format în România contribuie direct la cercetarea internațională de vârf. [4–8]
Importanța descoperirii depășește rezultatele unui singur studiu: ea arată că anumite funcții vizuale pot fi recuperate, cel puțin în parte, prin intervenții asupra altor componente ale sistemului nervos decât fotoreceptorii pierduți. Progresul trebuie evaluat însă și prin prisma limitelor și riscurilor sale. În studiul PIONEER au fost raportate 34 de evenimente adverse oculare la nouă dintre cei zece participanți, majoritatea ușoare sau moderate; un episod sever de ocluzie tranzitorie a arterei centrale a retinei s-a remis în câteva minute după intervenție. Terapia GS030 rămâne experimentală și nu are autorizație de punere pe piață. Confirmarea beneficiilor, evaluarea riscurilor pe termen lung și validarea rezultatelor în studii mai ample sunt indispensabile înainte ca metoda să poată deveni o opțiune clinică mai larg disponibilă. Pentru cercetarea oftalmologică, progresul nu constă în promisiunea unei vindecări imediate, ci în demonstrația că funcția vizuală poate fi abordată prin mecanisme biologice alternative. Este o direcție care conectează cercetarea fundamentală cu medicina translațională și în care expertiza românească, de la studiul neuronilor retinieni la modelarea circuitelor cerebrale umane, își găsește un loc distinct în conversația științifică internațională.
❗️Lista completă a surselor științifice și instituționale este disponibilă în primul comentariu 👇🏻
Foto: Optogenetica - controlul activității neuronale cu ajutorul luminii - o frontieră a neuroștiinței cu potențial terapeutic | Sursa imaginii: McGovern Institute, MIT.
